FX.co ★ NDS Vertex Untuk Exagamglogene Autotemcel Mendapat Penerimaan Tinjauan Prioritas Kesehatan Kanada

Vertex Pharmaceuticals Inc. mengungkapkan pada hari Senin bahwa Pengajuan Obat Baru (NDS) untuk obat exagamglogene autotemcel (eax-gam-log-en auto-tem-sel) telah mendapatkan status Peninjauan Prioritas dari Health Canada. Obat ini ditujukan untuk mengobati pasien berusia 12 tahun ke atas yang menderita penyakit sel sabit (SCD) dan talasemia beta yang bergantung pada transfusi (TDT).

Ini adalah penyakit genetik yang signifikan dan meningkat yang memengaruhi harapan hidup, kualitas hidup, dan produktivitas ekonomi dengan mengurangi pendapatan seumur hidup dan produktivitas secara keseluruhan.

Exagamglogene autotemcel adalah terapi sel terobosan yang menggunakan teknologi pengeditan gen pada sel induk dan progenitor hematopoietik pasien untuk meningkatkan produksi hemoglobin janin dalam sel darah merah.

Dukungan untuk NDS telah disediakan oleh data dari studi Fase 3 yang berkelanjutan, terutama CLIMB-111 dan CLIMB-121, di samping studi lanjutan jangka panjang yang sedang berlangsung, CLIMB-131.

Saat ini, saham Vertex mengalami sedikit penurunan sebesar 0,19 persen, turun menjadi $416,83 di Nasdaq.