FX.co ★ Alnylam Mengajukan SNDA untuk Vutrisiran untuk Mengobati ATTR Amyloidosis dengan Kardiomiopati

Alnylam Pharmaceuticals, Inc., sebuah perusahaan terkemuka dalam bidang terapi interferensi RNA (RNAi), baru-baru ini mengumumkan bahwa mereka telah mengajukan Aplikasi Obat Baru Tambahan (sNDA) kepada Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) untuk vutrisiran, sebuah terapi RNAi investigasi yang sedang dikembangkan untuk pengobatan amiloidosis ATTR dengan kardiomiopati (ATTR-CM).

Vutrisiran, yang dipasarkan dengan nama AMVUTTRA, telah mendapatkan persetujuan FDA untuk pengobatan polineuropati yang terkait dengan amiloidosis ATTR herediter pada orang dewasa.

Untuk mempercepat proses peninjauan, Alnylam menggunakan Voucher Peninjauan Prioritas, memastikan evaluasi yang lebih cepat oleh FDA.

Pengajuan sNDA ini didukung oleh data menjanjikan dari uji coba HELIOS-B, sebuah studi global Fase 3, acak, double-blind, terkontrol plasebo yang melibatkan pasien dengan ATTR-CM yang juga menerima pengobatan efektif lainnya.

Studi HELIOS-B menunjukkan bahwa vutrisiran memiliki dampak positif yang signifikan dalam mengurangi tingkat kematian dan kejadian kardiovaskular, serta meningkatkan kapasitas fungsional dan kualitas hidup pasien dengan ATTR-CM.

Keamanan vutrisiran dalam uji coba HELIOS-B sesuai dengan profil keamanan yang sudah diketahui. Insiden kejadian merugikan (AEs), kejadian merugikan serius, kejadian merugikan parah, dan penghentian karena AEs serupa antara pasien yang menggunakan vutrisiran dan mereka yang menggunakan plasebo.