FX.co ★ Program AAV8-RK-RetGC dari MeiraGTx Mendapatkan Penetapan Penyakit Pediatrik Langka dari FDA

MeiraGTx Holdings Plc (MGTX) mengumumkan pada hari Rabu bahwa U.S. Food and Drug Administration (FDA) telah memberikan Rare Pediatric Disease Designation untuk program AAV8-RK-RetGC mereka. Inisiatif ini bertujuan untuk mengobati pasien yang didiagnosis dengan Leber congenital amaurosis, suatu kondisi yang menyebabkan gangguan penglihatan signifikan pada anak-anak.

Perusahaan yang mengkhususkan diri dalam obat genetik tahap klinis ini menjelaskan bahwa kondisi ini terkait dengan mutasi pada gen GUCY2D. Mutasi ini menyebabkan hilangnya fungsi fotoreseptor, yang mengakibatkan kebutaan dini.

Penetapan oleh FDA ini menandai pencapaian regulasi yang signifikan bagi MeiraGTx Holdings, menyoroti potensi teknologi mereka dalam menangani gangguan kebutaan parah pada anak-anak.