FX.co ★ PTC Therapeutics Mengemukakan BLA kepada FDA untuk Upstaza - Fakta Pantas

PTC Therapeutics, Inc. telah mengumumkan niatnya untuk mengemukakan Permohonan Lesen Biologi (BLA) kepada Pihak Berkuasa Makanan dan Dadah Amerika Syarikat (FDA) untuk Upstaza. Terapi gen ini sedang dalam pembangunan untuk melawan kekurangan asid amino L-aromatik decarboxylase. Selain itu, selepas interaksi baru-baru ini dengan FDA, PTC bercadang untuk memohon semula Permohonan Ubat Baru (NDA) untuk Translarna, rawatan untuk distrofi otot Duchenne mutasi nonsense. Syarikat ini bercadang untuk mengemukakan semula NDA ini menjelang pertengahan tahun.

Selain itu, PTC Therapeutics mengesahkan bahawa pengemukaan Permohonan Kelulusan Pemasaran sepiapterin (MAA) untuk Phenylketonuria (PKU) kepada Agensi Ubat Eropah (EMA) masih dijalankan sepertimana dirancang untuk dihantar menjelang penghujung bulan.

Untuk berita berkaitan kesihatan yang lebih lanjut, sila rujuk rttnews.com.