Компания Intellia Therapeutics, Inc. объявила о стратегическом партнерстве с ReCode Therapeutics. Партнерство будет направлено на разработку методов редактирования генов для лечения муковисцидоза, однако финансовые условия пока не разглашаются.
Предполагается, что совместная инициатива будет опираться на запатентованный метод редактирования генов на основе CRISPR компании Intellia, который включает в себя уникальную технологию записи ДНК. Также будет использована платформа доставки липидных наночастиц ReCode Selective Organ Targeting в целях исправления одной или нескольких генных мутаций, вызывающих муковисцидоз.
Согласно условиям соглашения, Intellia будет отвечать за разработку стратегии генного редактирования, а ReCode возьмет на себя ведущую роль в доклинической и клинической разработке, а также в глобальной коммерциализации.
Муковисцидоз - это генетическое заболевание, вызванное мутациями в гене CFTR, что приводит к накоплению густой слизи в легких, пищеварительной системе и других органах. Это может привести к опасным для жизни инфекциям, дыхательной недостаточности и другим тяжелым осложнениям.