FX.co ★ Vertex продвигает инаксаплин в испытаниях фазы 2/3 для лечения APOL1-опосредованного заболевания почек

В понедельник компания Vertex Pharmaceuticals Inc. объявила о начале фазы 3 глобального клинического исследования инаксаплина (VX-147), переведя его из фазы 2. Препарат проверяется на эффективность в лечении APOL1-опосредованного заболевания почек (AMKD) при однократном ежедневном приеме внутрь в дозе 45 мг. Эта дозировка будет оцениваться наряду с плацебо, причем оба препарата будут предоставляться в дополнение к стандартному лечению.

Основная цель клинического испытания - определить влияние инаксаплина на функцию почек и протеинурию у людей с протеинурической болезнью почек, опосредованной двумя вариантами гена APOL1, - состояние, известное как AMKD.

Сфера применения препарата расширилась и теперь включает пациентов-подростков в возрасте от 10 до 17 лет, страдающих тем же заболеванием.

Инаксаплин показал многообещающие результаты в предыдущей фазе 2a доказательств концепции. В них сообщалось о значительном и клинически значимом среднем снижении соотношения белка и креатинина мочи (UPCR) на 47,6% в течение 13 недель. Таким образом, получены предварительные доказательства того, что пероральный низкомолекулярный ингибитор APOL1, такой как инаксаплин, может сыграть важную роль в снижении протеинурии у пациентов с АМКД.

Фаза 3 исследования проводилась в соответствии с рекомендациями Независимого комитета по мониторингу данных (IDMC), который предложил использовать однократную суточную дозу инаксаплина 45 мг. Комитет также одобрил включение в исследование пациентов с АМКД подросткового возраста от 10 до 17 лет.

Кроме того, Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) присвоило инаксаплину обозначения редкого педиатрического заболевания (RPD) и прорывной терапии (BTD) для лечения APOL1-опосредованного фокального сегментарного гломерулосклероза (FSGS).

Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) также присвоило инаксаплину обозначения приоритетного лекарственного средства (PRIME) и орфанного препарата для лечения АМКД.