FX.co ★ Министерство здравоохранения Канады одобрило CASGEVY от компании Vertex, первую терапию на основе редактирования генов CRISPR/Cas9 для лечения серповидно-клеточной анемии

Компания Vertex Pharmaceuticals Inc. (VRTX) объявила, что Министерство здравоохранения Канады предоставило разрешение на маркетинг препарата CASGEVY (эксагамглоген аутотемцел), гемопоэтической стволовой клеточной терапии с редактированием генома. Эта терапия предназначена для пациентов в возрасте от 12 лет и старше, страдающих серповидно-клеточной анемией с рецидивирующими вазоокклюзионными кризами (ВАК) или трансфузионнозависимой бета-талассемией (ТДТ).

Разрешение поддержано промежуточными положительными результатами из двух текущих глобальных клинических испытаний: CLIMB-121 для серповидно-клеточной анемии и CLIMB-111 для трансфузионнозависимой бета-талассемии. В обоих испытаниях была достигнута основная конечная точка: отсутствие тяжелых ВАК в течение как минимум 12 месяцев подряд или поддержание независимости от трансфузий в течение как минимум 12 месяцев подряд. Сообщённый профиль безопасности соответствует ожиданиям при проведении миелоаблативной кондиции с использованием бусульфана и трансплантации гемопоэтических стволовых клеток.

Отдельно компания Pfizer Inc. (PFE) объявила о добровольном отзыве всех партий препарата OXBRYTA (вокселотор) для лечения серповидно-клеточной анемии во всех утвержденных рынках. Кроме того, Pfizer прекращает все текущие клинические испытания вокселотора и программы расширенного доступа по всему миру.