FX.co ★ Společnost Applied Therapeutics uvádí, že FDA prodlužuje dobu posuzování NDA pro přípravek Govorestat

V pátek společnost Applied Therapeutics Inc. oznámila, že americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) prodloužil období pro analýzu nové žádosti o léčivý přípravek (NDA) Govorestat, známý jako AT-007, o tři měsíce do 28. listopadu. Tato léčba je určena pro klasickou galaktosemii.

Úřad FDA uvedl, že potřebuje více času na prozkoumání dodatečných analýz dříve předložených údajů, protože tyto dodatečné informace představují významnou změnu dříve předložené NDA.

V únoru 2024 společnost Applied Therapeutics oznámila, že FDA přijala a upřednostnila přezkoumání NDA.

Govorestat, zkoumaný nový inhibitor aldózoreduktázy (ARI) vyvíjený pro četná vzácná onemocnění, již dříve získal označení pediatrického vzácného onemocnění. Po schválení bude mít nárok na voucher na prioritní přezkoumání.

Žádost o NDA pro přípravek Govorestat byla podpořena rychlým a trvalým snížením hladin galaktitolu, u něhož se prokázal přínos pro dětské pacienty s příznivým bezpečnostním profilem.

Předkládaný balíček byl koncipován na základě údajů o klinických výsledcích z registrační studie fáze 3 ACTION-Galactosemia Kids u dětí ve věku od 2 do 17 let s galaktosemií. Zahrnuty byly také výsledky studie fáze 1/2 ACTION-Galactosemia u dospělých pacientů se stejným onemocněním spolu s preklinickými údaji.

Pokud bude přípravek Govorestat schválen, bude se jednat o první léčebný zákrok pro galaktosemii a bude to znamenat debut prvního komerčního produktu společnosti Applied Therapeutics.

Po čtvrtečním uzavření trhu klesly akcie společnosti Applied Therapeutics na burze Nasdaq o 14,71 % na 5,80 USD.