FX.co ★ Applied Therapeutics dice que la FDA amplía el plazo de revisión de la NDA para Govorestat

El viernes, Applied Therapeutics Inc. informó de que la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) amplió tres meses, hasta el 28 de noviembre, el periodo de análisis de la solicitud de nuevo fármaco (NDA) de Govorestat, conocido como AT-007. Este tratamiento es para la Galactosemia Clásica.

La FDA indicó la necesidad de más tiempo para examinar los análisis suplementarios de los datos presentados anteriormente, ya que esta información adicional constituye una modificación significativa de la NDA presentada previamente.

En febrero de 2024, Applied Therapeutics anunció que la FDA había aceptado y priorizado la revisión de la NDA.

Govorestat, un nuevo inhibidor de la aldosarreductasa (ARI) en fase de investigación que se está desarrollando para numerosas enfermedades raras, había adquirido previamente la designación de enfermedad rara pediátrica. Tras su aprobación, podrá optar a un vale de revisión prioritaria.

La solicitud de autorización de comercialización de Govorestat se vio reforzada por una reducción rápida y sostenida de los niveles de galactitol que demostró beneficiar a los pacientes pediátricos con un perfil de seguridad favorable.

El paquete de presentación se concibió con datos de resultados clínicos del estudio de registro de fase 3 ACTION-Galactosemia Kids en niños de 2 a 17 años con galactosemia. También se incluyeron resultados del estudio de fase 1/2 ACTION-Galactosemia en pacientes adultos con el mismo trastorno, junto con datos preclínicos.

Govorestat, si se aprueba, sería la primera intervención médica para la galactosemia y marcaría el debut del primer producto comercial de Applied Therapeutics.

Tras el cierre del mercado el jueves, las acciones de Applied Therapeutics bajaron un 14,71% a 5,80 dólares en el Nasdaq.