FX.co ★ El ensayo de fase 2 del NNZ-259 de Neuren demuestra mejoras significativas en el síndrome de Pitt Hopkins

Neuren Pharmaceuticals (NEU.AX) ha reportado resultados prometedores de su ensayo clínico de Fase 2 de NNZ-2591 en niños con síndrome de Pitt Hopkins (PTHS). El tratamiento arrojó mejoras estadísticamente significativas, según lo evidenciado por los clínicos y cuidadores, en las cuatro medidas de eficacia diseñadas específicamente para evaluar las características principales del PTHS.

Los hallazgos de la compañía destacaron que 9 de los 11 niños que completaron el ensayo mostraron mejoría según la puntuación de la Impresión Clínica Global de Mejoría (CGI-I) del PTHS, que evalúa la condición general del niño en comparación con la línea base. La puntuación promedio de CGI-I fue de 2.6, con cinco niños recibiendo puntuaciones de 1 ("muy mejorado") o 2 ("mucho mejorado").

Además, la compañía informó que 8 de los 11 niños mostraron mejoría basada en la Impresión General de Cambio del Cuidador (CIC) del PTHS, una evaluación del cuidador sobre el estado general del niño en comparación con la línea base. La puntuación promedio de CIC fue de 3.0, con cuatro niños calificados con 2 ("mucho mejorado").

En términos de la Impresión Clínica Global de Severidad (CGI-S) del PTHS, que mide la evaluación del clínico sobre la severidad de la enfermedad del niño en comparación con la línea base, 6 de 11 niños mostraron mejoría. Las puntuaciones CGI-S mejoraron de 6 a 5 en tres niños y de 5 a 4 en tres niños.

Además, ocho de los once niños mostraron mejoría en la puntuación general de las Tres Preocupaciones Principales del Cuidador, una evaluación individualizada del cuidador sobre los síntomas más preocupantes del niño. Los problemas de lenguaje y comunicación fueron las preocupaciones citadas con mayor frecuencia.

NNZ-2591 demostró un buen perfil de seguridad y fue bien tolerado. Todos los Eventos Adversos Emergentes del Tratamiento (TEAEs) reportados fueron de leves a moderados, y la mayoría se consideraron no relacionados con el medicamento del estudio. No hubo TEAEs graves, y no se observaron tendencias significativas en los valores de laboratorio, electrocardiogramas (ECG) u otros parámetros de seguridad durante el período de tratamiento.

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