FX.co ★ Elevidys de Sarepta Therapeutics aprobado por la FDA para la distrofia muscular de Duchenne; las acciones se disparan

Sarepta Therapeutics Inc. (SRPT) ha anunciado que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. ha aprobado una indicación ampliada de la etiqueta de Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl) para incluir a individuos de 4 años o más con distrofia muscular de Duchenne (DMD) que tienen una mutación confirmada en el gen DMD.

El jueves, las acciones de SRPT cerraron a $123.50, reflejando una ganancia de $5.98 o 5.09%. En las operaciones después del cierre, las acciones vieron un aumento adicional de $41.49 o 33.60%.

La FDA ha otorgado aprobación tradicional para pacientes ambulatorios de cuatro años en adelante y aprobación acelerada para pacientes no ambulatorios afectados por DMD. La aprobación continua para pacientes no ambulatorios depende de la verificación de beneficios clínicos en un ensayo confirmatorio. Es importante señalar que Elevidys está contraindicado para pacientes con deleciones en el exón 8 y/o el exón 9 del gen DMD.

En línea con un acuerdo de colaboración realizado en 2019, Sarepta está trabajando junto con Roche para revolucionar el tratamiento de la comunidad de Duchenne, con el objetivo de preservar y proteger la función muscular. Sarepta se encarga de la aprobación regulatoria, comercialización y fabricación de Elevidys en EE. UU., mientras que Roche maneja las aprobaciones regulatorias y la distribución de pacientes fuera de EE. UU.

Elevidys es una terapia génica basada en el virus adeno-asociado (AAV) de dosis única para infusión intravenosa. Está diseñada para abordar la causa genética de la distrofia muscular de Duchenne entregando un transgén que codifica la producción de micro-distrofina Elevidys en el músculo esquelético, compensando así la falta de proteína distrofina causada por mutaciones en el gen DMD.

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