FX.co ★ Solid Biosciences recibe la aprobación de la FDA para el IND de terapia génica para tratar la ataxia de Friedreich

Solid Biosciences Inc. (SLDB), una empresa de ciencias de la vida, anunció el martes que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) ha aprobado su solicitud de Nuevo Fármaco en Investigación (IND) para SGT-212. Esta innovadora terapia génica tiene como objetivo tratar la ataxia de Friedreich (FA), una enfermedad progresiva que resulta de niveles deficientes de la proteína frataxina.

SGT-212, un candidato de terapia génica basado en AAV, está diseñado para administrar frataxina de longitud completa mediante infusión intravenosa (IV) sistémica y mediante infusión directa en los núcleos dentados (IDN) del cerebelo. Este enfoque apunta a los síntomas clínicos neurológicos y sistémicos de la FA, con el objetivo de manejar todo el espectro de progresión de la enfermedad.

En la segunda mitad de 2025, Solid Biosciences planea lanzar un ensayo clínico de Fase 1b, abierto y de búsqueda de dosis, en humanos por primera vez. Este estudio incluirá a pacientes adultos con FA, tanto ambulatorios como no ambulatorios, divididos en hasta tres cohortes. Evaluará la seguridad y tolerabilidad de la administración sistémica y bilateral simultánea de SGT-212 en IDN. Los participantes serán monitoreados hasta por cinco años después del tratamiento.